A. 諾西那生鈉是什麼
諾西那生鈉是用於治療脊髓性肌肉萎縮症的葯物。
諾西那生鈉注射液可以治療脊髓性肌肉萎縮症。給葯方式為脊髓鞘內注射將葯物送入中樞神經系統。臨床試驗中，諾西那生鈉注射液能夠減緩脊髓性肌肉萎縮症的惡化。
2016年12月，渤健生物研發的諾西那生鈉注射液獲得美國食品葯品管理局（FDA)批准，成為世界上第一個治療SMA的特效葯。
2019年4月28日，諾西那生鈉在中國獲批上市，成為中國首個和唯一一個能治療SMA的特效葯。
(1)諾西那生鈉上市的股票代碼擴展閱讀：
2016年12月及2017年6月，諾西那生鈉注射液鞘內注射液先後在美國及歐盟獲得孤兒葯資格。
2018年5月，SMA被列入中國國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，2018年9月，諾西那生鈉注射液作為已在境外上市且臨床急需的罕見病治療新葯，被國家葯品監督管理局納入優先審評審批程序。
2019年2月，全球首個SMA治療葯物諾西那生鈉注射液，通過優先審評審批程序在中國獲批。
B. 諾西那生鈉多少錢
至2020年6月，價格為697000.00元。
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），採用Ionis的專有反義技術開發，旨在用於治療因SMN1基因（位於染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。
ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。通過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給葯，直接將葯物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA用戶因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。
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注意事項：
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，新生兒發病率大約為萬分之一點六七，表現為對稱性的肌肉無力，肌肉弛緩，肌肉萎縮，肢體運動功能嚴重受限。
解放軍總醫院第七醫學中心附屬八一兒童醫院新生兒科重症監護室主任醫師花少棟解釋，脊髓性肌萎縮症用戶連普通的翻身、蹬腿、爬行都難以實現。隨著病情的發展，最終影響吞咽和呼吸，威脅用戶生命。
這種疾病在中國的診斷較容易，但治療缺乏有效治療葯物。在諾西那生鈉注射液上市前，SMA疾病管理僅限於呼吸支持、營養支持、預防和治療肌無力所產生的嚴重的並發症。
C. 諾西那生鈉，治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的葯，70萬一針，為什麼那麼貴
除了葯物的原材料、研發成本等，葯企業也會考慮利潤問題，加上該葯物目前在國內處於市場壟斷的情況，價格也一直居高不下。
諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。
諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來，已被納入醫保談判日程，國家希望和相關葯企談判，將葯物價格降下來，進而滿足SMA患者的需要。
去年開始國家就在和葯企談判，由專家組研究定價，具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來，因葯物價格下不來，就始終沒辦法進入到醫保目錄。
SMA的治療葯物，在發達國家價也高
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進行治療，大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
目前，國內唯一治療該疾病的葯物即為諾西那生鈉注射液。
據悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發，2016年12月23日在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療葯物。
隨後，該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准，用於治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5q型SMA，並成為中國首個能治療SMA的葯物。
至於另外兩種治療SMA的葯物，羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma，則均未在國內上市。
必須指出的是，和之前大家被誤導得出的結論不一樣，該類葯物的價格一直居高不下，絕非「國內昂貴國外便宜」——即便在美國，該類葯物也屬於普通民眾難以負擔的天價葯。
諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元（約合人民幣87萬元）一劑。而相對於需要每年反復多次注射的諾西那生鈉注射液，諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，不過定價更為「刺激」，高達210萬美元（約合人民幣1500萬元），僅在歐盟、美國、日本等上市。
在日本，Zolgensma賣到1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內價格最貴的葯物，用葯對象為未滿2歲的患者。2020年5月，日本厚生勞動省才將其列為公共醫療保險適用對象。
在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入葯品福利計劃（PBS）的，用於治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據PBS的規定，患者需要為計劃內的補貼葯品支付一定的金額。
直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫保卡的患者才得到更大的利好，最多隻需要為大多數PBS葯物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。
據悉，該葯在澳大利亞的政府采購價格是11萬澳元，相當於55萬元人民幣。
以上內容參考 網路——諾西那生鈉注射液
D. 一針葯賣70萬，醫保局如何回應
醫保局回應，這個葯是進口的，定價權在企業，企業售價很高，所以價格壓不下來。
E. 諾西那生的作用原理是什麼,為什麼需要終身用葯
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸（ASO），採用Ionis的專有反義技術開發，旨在用於治療因SMN1基因（位於染色體5q）突變或缺失，造成SMN蛋白缺乏，進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接，從而增加完整長度SMN蛋白的產生。
ASO是一種合成的核苷酸短鏈，可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。通過使用這項技術，諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給葯，直接將葯物輸送到脊髓周圍的腦脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，導致運動神經元出現退行性變的部位。
諾西那生鈉注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發的脊髓性肌肉萎縮症治療葯物，於2016年12月23日首次在美國獲批。
2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，並成為中國首個能治療SMA的葯物。
2016年12月23日，諾西那生鈉注射液首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療葯物，隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，並成為中國首個能治療SMA的葯物。
諾西那生鈉注射液（Nusinersen）是全球首個獲批的SMA治療葯物，截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批，並在40多個國家和地區獲得了報銷。
專家介紹，諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮症的反義核苷酸治療葯物，也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮症的進口葯物。醫生通過鞘內注射（通過腰穿將葯物注射到體內）的方式，給患者用葯。
患兒在確診後需盡早用葯：
第一年需要注射6次葯物，頭2個月需注射4針；之後每4個月需注射1針。
吳麗文說，部分患兒在注射用葯後，運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該葯，目前已注射4次。治療後，諾諾的運動能力得到較好恢復。
以上內容參考：網路-諾西那生
F. 諾西那生鈉為什麼不能國內自己生產
諾西那生鈉在我國一直是處於市場壟斷階段，所以葯價居高不下。也無法自己生產。
諾西那生鈉注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發的脊髓性肌肉萎縮症治療葯物，於2016年12月23日首次在美國獲批。
2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，並成為中國首個能治療SMA的葯物。
發展歷程：
2016年12月23日，諾西那生鈉注射液首次在美國獲批，是全球首個SMA精準靶向治療葯物，隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用於治療5qSMA，並成為中國首個能治療SMA的葯物。
以上內容參考：網路——諾西那生鈉注射液
G. 關於諾西那生鈉注射液，該葯物究竟是如何定價的
近日，廣東一位女士歐陽春蘭在看到一則“求葯”消息以後，向國家葯品監督管理局提交了一份關於信息公開的申請，希望可以了解關於治療脊髓性肌肉萎縮症（以下簡稱“SMA”）疾病葯物——70萬元一針的諾西那生鈉注射液的采購方式以及國內定價依據，這一現象出來的第一時間就引發了眾多網友的關注和熱議。
該工作人員還表示到，諾西那生鈉注射液是從2019年在國內上市以來，就已經被納入了醫保談判日程的，國家也是希望和相關葯企業進行談判，將葯物價格降下來的，進而滿足SMA患者的需要。具體定價多少還是不清楚的，但是納入醫保的事還沒有談下來，因為葯物價格下不來，就始終是沒有辦法進入到醫保目錄的。
那麼為何葯企價格不下降，就無法納入醫保呢？由國家醫保局所制定的醫保目錄是適用於全國各地的，因此需要確保所進入醫保目錄的葯各地方是都能用得起的。但是此類罕見病葯物一旦被納入醫保目錄以後，這對於欠發達地區來說，基金用於支付高價罕見病以後，其他的基礎疾病可能就保障不了，後續還可能會導致地方經濟壓力上升，所以最根本的解決方式還是讓國家和葯企進行談判，將價格談下來。