A. 诺西那生钠是什么
诺西那生钠是用于治疗脊髓性肌肉萎缩症的药物。
诺西那生钠注射液可以治疗脊髓性肌肉萎缩症。给药方式为脊髓鞘内注射将药物送入中枢神经系统。临床试验中，诺西那生钠注射液能够减缓脊髓性肌肉萎缩症的恶化。
2016年12月，渤健生物研发的诺西那生钠注射液获得美国食品药品管理局（FDA)批准，成为世界上第一个治疗SMA的特效药。
2019年4月28日，诺西那生钠在中国获批上市，成为中国首个和唯一一个能治疗SMA的特效药。
(1)诺西那生钠上市的股票代码扩展阅读：
2016年12月及2017年6月，诺西那生钠注射液鞘内注射液先后在美国及欧盟获得孤儿药资格。
2018年5月，SMA被列入中国国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》，2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的罕见病治疗新药，被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。
2019年2月，全球首个SMA治疗药物诺西那生钠注射液，通过优先审评审批程序在中国获批。
B. 诺西那生钠多少钱
至2020年6月，价格为697000.00元。
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA用户因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
(2)诺西那生钠上市的股票代码扩展阅读：
注意事项：
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，新生儿发病率大约为万分之一点六七，表现为对称性的肌肉无力，肌肉弛缓，肌肉萎缩，肢体运动功能严重受限。
解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释，脊髓性肌萎缩症用户连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展，最终影响吞咽和呼吸，威胁用户生命。
这种疾病在中国的诊断较容易，但治疗缺乏有效治疗药物。在诺西那生钠注射液上市前，SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症。
C. 诺西那生钠，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药，70万一针，为什么那么贵
除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。
诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。
去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。
SMA的治疗药物，在发达国家价也高
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
目前，国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
随后，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准，用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q型SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
至于另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma，则均未在国内上市。
必须指出的是，和之前大家被误导得出的结论不一样，该类药物的价格一直居高不下，绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国，该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，不过定价更为“刺激”，高达210万美元（约合人民币1500万元），仅在欧盟、美国、日本等上市。
在日本，Zolgensma卖到1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月，日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划（PBS）的，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。
据悉，该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元，相当于55万元人民币。
以上内容参考 网络——诺西那生钠注射液
D. 一针药卖70万，医保局如何回应
医保局回应，这个药是进口的，定价权在企业，企业售价很高，所以价格压不下来。
E. 诺西那生的作用原理是什么,为什么需要终身用药
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术，诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平不足，导致运动神经元出现退行性变的部位。
诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
诺西那生钠注射液（Nusinersen）是全球首个获批的SMA治疗药物，截至2020年6月30日，诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批，并在40多个国家和地区获得了报销。
专家介绍，诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物，也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射（通过腰穿将药物注射到体内）的方式，给患者用药。
患儿在确诊后需尽早用药：
第一年需要注射6次药物，头2个月需注射4针；之后每4个月需注射1针。
吴丽文说，部分患儿在注射用药后，运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药，目前已注射4次。治疗后，诺诺的运动能力得到较好恢复。
以上内容参考：网络-诺西那生
F. 诺西那生钠为什么不能国内自己生产
诺西那生钠在我国一直是处于市场垄断阶段，所以药价居高不下。也无法自己生产。
诺西那生钠注射液是由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物，于2016年12月23日首次在美国获批。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
发展历程：
2016年12月23日，诺西那生钠注射液首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物，随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5qSMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。
以上内容参考：网络——诺西那生钠注射液
G. 关于诺西那生钠注射液，该药物究竟是如何定价的
近日，广东一位女士欧阳春兰在看到一则“求药”消息以后，向国家药品监督管理局提交了一份关于信息公开的申请，希望可以了解关于治疗脊髓性肌肉萎缩症（以下简称“SMA”）疾病药物——70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式以及国内定价依据，这一现象出来的第一时间就引发了众多网友的关注和热议。
该工作人员还表示到，诺西那生钠注射液是从2019年在国内上市以来，就已经被纳入了医保谈判日程的，国家也是希望和相关药企业进行谈判，将药物价格降下来的，进而满足SMA患者的需要。具体定价多少还是不清楚的，但是纳入医保的事还没有谈下来，因为药物价格下不来，就始终是没有办法进入到医保目录的。
那么为何药企价格不下降，就无法纳入医保呢？由国家医保局所制定的医保目录是适用于全国各地的，因此需要确保所进入医保目录的药各地方是都能用得起的。但是此类罕见病药物一旦被纳入医保目录以后，这对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病以后，其他的基础疾病可能就保障不了，后续还可能会导致地方经济压力上升，所以最根本的解决方式还是让国家和药企进行谈判，将价格谈下来。